CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP)와 Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX)는 미국 식품의 약국 (FDA)에 의해 미국 환자에 대한 겸상 적혈구 질환에 대한 유전자 조작 된 치료를 테스트하기 시작했습니다.
보도 자료에서 두 회사는 FDA가 현재 임상 치료를 시험해볼 수 있도록 임상 보류를 해제했다고 밝혔다. 5 월에 파트너들은 CTX001이라는 약물 테스트 계획을 중단해야했으며 초기 적용시 "확실한 문제"가 해결 될 때까지 기다렸다.
당시 CRISPR과 Vertex는 CTX001이 미국에서 보류 중이라고 주장했다. FDA는 회사가 임상 시험 시작 허가를 위해 제출 한 서류 검토에 대한 추가적인 질문으로 FDA에 추가적인 질문이 있었기 때문이다. 그들은이 질문들이 무엇인지, 어떻게 대답했는지 밝히지 않았습니다.
획기적인 소식으로 CRISPR의 주가는 시판 전 거래에서 14.14 % 이상 상승했습니다. 버텍스의 주가는 목요일 거래 세션으로 향했다. 이 발표는 미국에서 인간 줄기 세포에 대해 CRISPR-Cas9로 알려진 실험적이고 혁신적인 기술을 테스트하는 것이 처음이기 때문에 중요합니다.이 시험은 신체 외부의 환자 DNA 변형을 포함 할 것입니다. 중국 청두 쓰촨 대학교의 종양 전문의는 2016 년에 최초의 인간 실험을 실시했습니다.
공동 성명서에서 두 회사는 또한 미국 이외의 지역에서 CTX001 시험 진행 과정에 대한 업데이트를 제공했습니다. 그들은“여러 국가”에서 겸상 적혈구 질환 및 베타에 대한 실험 치료 시험을 시작하기 위해 규제 허가를 받았다고 발표했습니다. 탈라 세 미아 (thalassemia): 적혈구의 단백질 인 헤모글로빈의 생성을 감소시키는 혈액 장애로 몸 전체에 산소를 운반합니다. 2018 년 말까지 유럽에서 1/2 상 임상 연구가 시작될 예정이라고 그들은 덧붙였다. 1 단계 및 2 단계 연구는 새로운 치료의 안전성, 부작용 및 최고 용량을 테스트하도록 설계되었습니다.
CRISPR과 Vertex는 2015 년 CRISPR-Cas9의 사용에 중점을 둔 약물 개발 제휴를 형성했습니다. 혈액 장애 치료는 연구 협약에 포함되었지만 처음에는 정점에 대한 전문 분야 인 낭성 섬유증 치료제로 일했습니다. 파트너십 조건에 따라 두 회사는 연구 개발 비용과 상용화 된 치료법에서 발생하는 이익을 공유하기로 합의했습니다.
