의학의 최첨단 분야에서 급성장하는 분야 중에는 유전자 요법이 있는데, 이 유전자 요법은 유전 적 또는 유전 적 질병을 유발하는 결함 유전자를 고치거나 대체함으로써 질병을 치료합니다. 생명 공학 산업의이 부문에는 대기업과 소기업이 혼합되어 있으며, 투자 기회는 독립형 기업으로 매력적인 회사, M & A 대상이 될 가능성이있는 회사 및 M & A를 통해 성장하는 회사의 세 가지 주요 범주에 속합니다. 아래 표는 Barron 's의 최근 기사에서 주목할만한 10 명의 플레이어를 보여줍니다.
유전자 치료 10 가지
(시장 자본화)
- UniQure NV (QURE), 19 억 달러 Regenxbio Inc. (RGNX), 20 억 달러 Audentes Therapeutics Inc. (BOLD), 15 억 달러 Solid Biosciences Inc. (SLDB), $ 0.4 billion MeiraGTx Holdings PLC (MGTX), $ 0.5 billion SREP (Saprepta Therapeutics Inc.), RHHBY (Roche Holding AG) (RHHBY) 97 억 달러, NVS (Novartis AG), 2 천 2 백 6 십억 달러 (ONCE), 45 억 달러
투자자의 의의
약 5, 000 개의 희귀 질환은 각각 개인 유전자에서 단일 요법 또는 결함으로 인해 발생하며 이론적으로는 표적 요법으로 교정 될 수 있다고 Barron 's는 지적했다. 이 질병의 대부분은 아니지만 대부분의 사람들이 상대적으로 제한된 수의 사람들을 앓고 있지만 성공적인 치료는 높은 가격으로 인해 연간 10 억 달러 이상의 수익을 창출 할 수 있다고 기사는 덧붙였다.
그러나 유전자 치료에는 수십 년에 걸친 연구가 있지만, 그 개념은 여전히 발달 단계에 있으며, 아직 상용화가 아직 미미한 상태입니다. 실제로, FDA에 의해 지금까지 승인 된 유일한 유전자 대체 요법은 실명으로 이어질 수있는 드문 눈 장애를 치료하기 위해 Spark Therapeutics에 의해 개발되었습니다. 2018 년 첫 해에이 회사는 2, 700 만 달러의 매출을 올렸습니다.
개발중인 주요 요법
- UniQure: 헌팅턴병 혈우병 B; 혈우병 B 치료로부터의 잠재적 인 연간 10 억 달러 Regenxbio: 유전자 치료를 제공하기 위해 다른 회사에서 사용하는 바이러스 벡터를 생성합니다. Novartis 단독의 연간 매출 10 억 달러 Audentes: 치명적인 근육 상태 XLMTM, 빌리루빈의 신체 처리를 억제하는 매우 드문 Crigler-Najjar 질병 고체: Duchenne muscular dystrophy (DMD); 매우 열악한 재판은 회사의 미래를 의심하게 만듭니다. CEO의 아들은이 질병으로 조기 사망을 초래합니다. MeiraGTX: 희귀 눈 질환, ALS (Lou Gehrig 's disease); Johnson & Johnson (JNJ)은 Voyager 사의 지분을 소유하고 있습니다: Parkinson 및 이와 유사한 질병; AbbVie Inc. (ABBV)와의 거래는 최대 15 억 달러의 지불금을 제공 할 것입니다 Sarepta: Duchenne 근이영양증 (DMD)을위한 최초의 FDA 승인 약물; 전 세계 70, 000 명 이상의 환자, 비용이 $ 500, 000를 초과 할 수 있음 Spark: 실명을 유발하는 희귀 한 망막 질환, 혈우병 A
Roche Holding이 2019 년 2 월 22 일에 사전 제공 마감 가격 대비 122 %의 인수 프리미엄으로 구매한다는 점에서 Spark는 기술적으로 더 이상 투자 기회가 아닙니다. Spark는 3 월 8 일 Roche의 주당 $ 114.50의 0.6 % 이내에 마감되었습니다. 이는 Roche 및 Novartis와 같은 대기업이 유망한 R & D에 종사하는 소규모 생명 공학 회사를 구매하기 위해 최고 금액을 지불 할 의향이 있음을 보여줍니다.
에버 코어 ISI의 애널리스트 조쉬 쉬머 (Josh Schimmer)는 바론 (Barron)이 인용 한 리서치 노트에서 "스파크 (Spark)의 5 억 달러는 현재 유전자 치료의 다른 모든 것을 상대적으로 매우 저렴하게 보이게한다"고 말했다. Spark에 주식을 보유하고있는 ClearBridge Investments의 선임 연구 분석가 인 Marshall Gordon은 강력한 연구 인력과 제조 능력이 Roche의 관심을 끄는 핵심 요소라고 말합니다.
앞서 찾고
위에서 언급 한 바와 같이, 유전자 치료법의 실제 상용화는 느린 속도로 진행되고 있으며, 이는 소규모 플레이어의 대부분이 수입이 적고 비용이 큰 R & D 상점이라는 것을 의미합니다. 수억 달러가 아닌 수십만 달러에 예상되는 가격표가 있기 때문에, 개발중인 많은 유전자 치료법은 막대한 수의 환자가 수익성을 발휘할 필요가 없습니다. 다른 한편으로, 이러한 성층권 비용은 민간 보험사 및 메디 케어와 같은 정부 운영 프로그램에 의해 강력한 반등을 유발할 수밖에 없습니다.
